Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, Sma Tedavi Rehberine Yeni Bir İlaç Daha Eklediğini Açıkladı
SMA Bilim Kurulu bugün Sağlık Bakanı Fahrettin Koca başkanlığında toplandı. Bakan Koca, SMA tedavi rehberine yeni bir ilacın eklendiğini duyurdu. Böylece SMA tedavisinde kullanılan ilaç ikiye yükselirken. Ailelerin yoğun talep gösterdiği Zolgensma ilacı onaylanmadı.
SMA Bilim Kurulu bugün Sağlık Bakanı Fahrettin Koca başkanlığında toplandı. SMA tedavi rehberine eklenen yeni ilaçların ele alındığı toplantıda; Risdiplam etken maddesine sahip ilacın tedavide kullanılması onaylandı. Bakanlıktan yapılan açıklamada, Risdiplam ilacının Türkiye’ye girişi için gerekli yasal işlemlerin tamamlandığı belirtildi. Böylece SMA tedavilerinde kullanılan ilaç sayısı 2’ye yükseldi.
Bilim Kurulu, çocukları SMA’lı ailelerin yoğun talep ettiği Zolgensma ilacına onay vermedi. Sağlık Bakanı Fahrettin Koca’nın sosyal medya hesabından yaptığı açıklama şöyle:
“SMA Bilim Kurulumuz toplandı. Evlilik öncesi ve yenidoğan taramaları önemli tedavilerin erken başlanmasını sağladı. Böylece yükleme dozunu alanlarda 6 aylık sağ kalım yüzde 100 oldu. Şu anda iki ilaç tedavi kılavuzlarında.”
Bakanlıktan konuyla ilgili yapılan yazılı açıklama şöyle:
“Bugün Spinal Müsküler Atrofi Bilim Kurulumuz çok değerli bir gündemle bir araya geldi. Toplantıda SMA taramalarının sonuçları, tedavisi devam eden hastaların tedavi süreçleri ve tedavi yöntemlerindeki son gelişmeler paylaşıldı. Bilindiği üzere SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır.Tedavisi olmayan bu hastalık nedeniyle, hastalığın tip 1 formuna sahip bebeklerin yaklaşık yüzde 90’ını 2 yaşına gelmeden kaybettik. Nusinersen maddesi 2016 yılında dünyada kullanılmaya başlandı, bu bebekleri yaşatmak mümkün oldu.Nusinersen tedavisi örnek olarak tüm hastalarımıza ücretsiz verilmeye başlandı.Şu anda 1024 hastamız bunu alıyor. ücretsiz tedavi.
“NUSİNERSEN TEDAVİSİ YÜKLEME DOZU TAMAMLANAN BEBEKLERİMİZDE İLK 6 AYDA YAŞAM ORANIMIZ YÜZDE 100 OLARAK GERÇEKLEŞTİ”
Zamanla bilimsel veriler, bu tedavinin daha aktif olabilmesi için mümkün olduğu kadar erken uygulanması gerektiğini göstermiştir. Bunu sağlamak için yenidoğan döneminde hastalığın taranması ve mümkünse semptom gelişmeden tedavi verilmesi değerlidir. Sağlık Bakanlığı olarak bilim kurulumuzun önerileri doğrultusunda ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak şekilde SMA yenidoğan tarama programını Mayıs 2022’de başlattık. Bu kapsamda bugüne kadar 753.350 bebeğe SMA taraması yapılmıştır. Bu bebeklerden ilaca ihtiyacı olduğu doktorlar tarafından belirlenenlere en kısa sürede tedavilerini ulaştırdık. Yenidoğan tarama programında tanı konulan ve Nusinersen tedavisi yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizin ilk 6 ayda yaşama oranları yüzde 100’dü.
“SMA TAŞIYICI OLAN ÇİFTLERE SAĞLIKLI BEBEK SAĞLAMALARINI SAĞLAMAK İÇİN GENETİK DANIŞMANLIK VE SEÇİCİ GEBELİK UYGULAMASI ÜCRETSİZ YAPILMAKTADIR”
SMA’daki bilimsel gelişmeler sadece tedavi ile sınırlı değildi. Son 5 yılda hastalığın önlenmesinde çok değerli gelişmeler oldu. Bilim Kurulumuzla birlikte bu gelişmeleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik. Bu programa hem yeni evli çiftler hem de dilerlerse bu uygulama başlamadan önce evlenen çiftler dahildir. Bu taramada SMA taşıyıcısı olduğu tespit edilen çiftlere sağlıklı bebek sahibi olmalarını sağlayacak genetik danışmanlık ve seçici gebelik uygulaması ücretsiz olarak verilmektedir. Ülkemiz bunu yapabilen dünyadaki sayılı ülkelerden biridir.
“NUSİNERSEN İLE BİRLİKTE RİSDİPLAM İLAÇ VE ZOLGENSMA İSİMLİ İLAÇLARA İLİŞKİN TÜM VERİLER DE İZLENMEKTEDİR”
Hastalarımıza ilk ilaç tedavisinin ulaştırılması ve bilgilerinin takip edilmesinin yanı sıra SMA’da kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler Bilim Kurulumuz aracılığıyla yakından takip edilmektedir. Bu kapsamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken maddesine sahip ilaçlar ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm bilgiler takip edilmektedir.
“RISDİPLAM ETKEN MADDE İlacın ÜLKEMİZE GİRİŞİ İÇİN GEREKLİ YASAL İŞLEMLER İÇİN İLGİLİ FİRMA TARAFINDAN BAŞVURU YAPILMIŞTIR”
Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Üç tedaviden herhangi biri için hiçbir üstünlük gösterilmemiştir. Bunlardan Risdiplam etken maddesine sahip ilacın ülkemize girişi için gerekli yasal işlemler ilgili firma tarafından tamamlanmış ve başvuru yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon şeklinde ağızdan verilmesine de olanak sağlayacak olan bu ilaçla ilgili bilimsel veriler değerlendirilmiş ve ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son aşamaya gelinmiştir. Bilim kurulumuzun bugünkü toplantısında ilacın nasıl hazırlandığından hastalarımıza nasıl ulaştırıldığına kadar Sağlık Sistemimizin tüm detayları titizlikle değerlendirildi. Önümüzdeki günlerde bu ilacın ruhsat işlemlerini tamamlamış olacağız. Etkinliği bilinen Nursinersen tedavisinin uygulanmasının zor olduğu hastalarda bu ilacın bir seçenek olarak sunulmasına karar verildi. Ülke verileri arttıkça uygulama esasları Bilim Kurulu tarafından gözden geçirilecektir.
“ZOLGENSMA TEDAVİSİNİN BELİRTİLERİ OLAN HASTALARA FAYDALI OLMADIĞI BİLİNİYOR”
Ayrıca hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel verileri ve gelişmeleri yakından takip etmekteyiz. Daha önce de belirttiğimiz gibi Bakanlığımızın dayanağı, Bilim Kurullarımızın değerlendirmesi ve hastalarımızın küresel aktörlerin zararlarından korunmasıdır. Bu anlamda bahsi geçen ilaç hakkında hem bilimsel veriler hem de hastalar üzerindeki uygulamalar konusunda önemli çekinceler oluşmuştur. İlacın Amerika Birleşik Devletleri’nde ruhsatlandırılmasına temel oluşturan deney sonuçlarında tutarsızlıklar görüldü ve bu bilgileri içeren bilimsel yayın çok saygın bir bilimsel dergiden çıkarılması gerekti. Bazı ülkelerde, yurt dışındaki bazı doktorlar tarafından, ailelerinin hayalleriyle oynama değerine, Tip 1 ve bazı Tip 2 hasta ve ileri derecede semptomları olan çocuklara, solunum cihazına bağlı olduğu açıkça bilinen ilaçlar, mutlaka bazı ülkelerde uygulanmaktadır. etkisiz. Bu noktada ülkemizde doğan her SMA bebeğinin bilinen aktif bir tedavi gördüğünün ve Sağlık Bakanlığı olarak SMA yardım kampanyalarının hiçbirini onaylamadığımızın bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomatik hastalarda fayda sağlamadığı bilinmektedir. Ancak semptom gösteren, cihaza bağlanan ve tedaviden fayda görmeyecek olan bu hastalar için bile kampanyalar var. Hatta bu ilaç kampanyaları ile yurt dışına götürülen, Zolgensma tedavisi gören ve fayda görmeyince Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza başvuran çok sayıda bebeğimiz var.
“BİLİMSEL KURULUMUZ TARAFINDAN YAPILAN DEĞERLENDİRMEDE ZOLGENSMA ADLI İLACIN DİĞER TEDAVİLERDEN ÜZERİNDE OLDUĞUNA İLİŞKİN KARŞILAŞTIRMALI BİLİMSEL BİR ÇALIŞMANIN Hâlâ YAPILMADIĞI GÖZLENMİŞTİR”
Tüm bunlara rağmen ilacın ülkemize girişi için yasal bir uygulamaları olmamasına rağmen hastalarımıza ek fayda sağlayabileceği ihtimalini gözden kaçırmamak adına ilgili firma yetkilileri ile görüşülerek bilimsel kanıtları ortaya konmuştur. sağlanmış ve bu veriler tekrar Bilim Kurulumuzun bilgisine sunulmuştur. Bilim kurulumuz tarafından yapılan değerlendirmede Zolgensma tedavisinin diğer tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bilimsel bir çalışmanın henüz olmadığı görülmüştür. Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı son zamanlarda Zolgensma tedavisinin yan etkilerinden dolayı 12 aydan büyük çocuklara kısıtlama getirmiştir. Bu durum Bilim Kurulumuz tarafından yakından takip edilmektedir. Ancak son 5 ayda yayınlanan Zolgensma ilacının 0-6 haftalık yenidoğan taramasında semptomu olmayan SMA Tip 1 bebeklerde diğer ilaçlara benzer aktivite gösterdiğini gösteren çalışmalar var. Yeni bir inceleme için ilgili firmadan gerçek hayat bilgileri istenerek yeni bir değerleme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Kurulumuz en kısa sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır.
“SMA TEDAVİSİNDE KULLANILAN ÜÇ İLAÇ NURSİNERSEN ÜLKEMİZDE LİSANSLANDIRILMIŞ, RISDİPLAM LİSANSINA UYGUN VE SON AŞAMAYA GELİYOR”
Dünyada SMA tedavisinde kullanılan üç ilaçtan biri olan Nursinersen ülkemizde ruhsat aldı, Risdiplam ruhsat başvurusunda bulundu ve son aşamaya geldi. Öte yandan Zolgensma, lisanslama konusunda herhangi bir temel girişimde bulunmadı. Ruhsatlandırma, tedavinin izlenebilir ve aslına uygun olarak uygulanması açısından son derece değerlidir. Standart bakım kurallarına uyarak SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını en üst düzeyde sürdürmeyi amaçlıyoruz. Bugüne kadar izin vermediğimiz gibi, umudun kötüye kullanılmasına da izin vermeyeceğimizi özellikle belirtmek isteriz. Ailelerimizin umutlarının ticari amaçlarla kullanılmasına izin vermeyeceğiz. Çocuklarımızın özne olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi daha önce beyan etmiştik. Bu konumu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Ancak etkinliği bilimsel olarak kanıtlanmış her tedavi için gerekli kolaylığı sağlamaya hazırız.”
